Ελπιδοφόρο φάρμακο για την πολλαπλή σκλήρυνση από ομογενή επιστήμονα

[Ντιανα]

Παράθυρο ελπίδας για εκατομμύρια ασθενείς σε όλο τον κόσμο με Πολλαπλή Σκλήρυνση «ανοίγει» η υπό δοκιμή θεραπεία επαναμυελίνωσης Diaprotectome™ που ανακάλυψε ερευνητική ομάδα του Πανεπιστημίου Monash στην Αυστραλία με επικεφαλής τον ομογενή νευροεπιστήμονα, Στήβεν Πετράτος.

Στην Ελλάδα η Πολλαπλή Σκλήρυνση με βάση πρόσφατη φαρμακοεπιδημιολογική μελέτη επηρεάζει περισσότερους από 21.200 ασθενείς με μέση ηλικία διάγνωσης τα 30 έτη. Με στόχο την ανάπτυξη μιας θεραπείας που όχι μόνο θα σταματά την πρόοδο της νόσου, αλλά ενδεχομένως και θα την αναστρέφει, η NeuOrphan LTD (συμφερόντων Ελληνικής Ομογένειας στην Αυστραλία που κατέχει την πνευματική ιδιοκτησία του νέου ερευνητικού φαρμάκου) σχεδιάζει να διεξαχθούν στην Ελλάδα οι Ευρωπαϊκές Κλινικές Δοκιμές υπό την επωνυμία «Odyssey».


Εφόσον λάβουν έγκριση, οι κλινικές δοκιμές για το Diaprotectome™ θα διεξαχθούν ανάλογα και με την εκδήλωση σχετικού ενδιαφέροντος από τους αρμόδιους ιατρούς σε τουλάχιστον 10 πανεπιστημιακά, γενικά και στρατιωτικά νοσοκομεία σε όλη την Ελλάδα από την Κρήτη έως τον Έβρο για 12 μήνες. Το υπό σύσταση Εθνικό Δίκτυο για την Πολλαπλή Σκλήρυνση όπως αυτό σχεδιάστηκε από την Ελληνική Ακαδημία Νευροανοσολογίας (ΕΛΛ.Α.ΝΑ.) και το Κέντρο Πολλαπλής Σκλήρυνσης της Β’ Νευρολογικής Κλινικής του ΑΠΘ στο Νοσοκομείο ΑΧΕΠΑ, αναμένεται να διευκολύνει τη διενέργεια αυτής όπως και άλλων κλινικών μελετών για τη νόσο στην Ελλάδα. Το Δίκτυο στοχεύει στον περιορισμό των οργανωτικών, οικονομικών και γεωγραφικών εμποδίων που δυσχεραίνουν την έγκαιρη πρόσβαση των ασθενών στις υπηρεσίες υγείας και τις καινοτόμες θεραπευτικές παρεμβάσεις. Συντονιστής της κλινικής μελέτης «Odyssey» είναι ο Καθηγητής Νευρολογίας του ΑΠΘ, Νικόλαος Γρηγοριάδης. Στόχος είναι να ενταχθούν στη μελέτη έως και 400 Άτομα με Πολλαπλή Σκλήρυνση σε όλα τα στάδια της νόσου μέχρι επιπέδου EDSS 6 (πλην δηλαδή των ατόμων σε αναπηρικό αμαξίδιο), για τους οποίους επί του παρόντος οι θεραπευτικές επιλογές για τον έλεγχο της εξέλιξης της νόσου είναι περιορισμένες.

Το Diaprotectome™ έχει αναπτυχθεί με σκοπό την προσπάθεια επιδιόρθωσης των βλαβών που αναπτύσσονται εντός του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος κατά την εξέλιξη της πορείας της Πολλαπλής Σκλήρυνσης. Πρόκειται για ένα μικρό μόριο που σε πειραματικό στάδιο φαίνεται πως έχει την ικανότητα να προστατεύει τα νευρικά κύτταρα του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος λειτουργώντας σε δύο επίπεδα. Στο πρώτο επίπεδο σταματά την περαιτέρω καταστροφή της μυελίνης, του προστατευτικού περιβλήματος δηλαδή των νευρώνων, που θωρακίζει τις νευρικές ίνες επιτρέποντας τη γρήγορη διάδοση των νευρικών σημάτων σε όλο το σώμα, και σε δεύτερο επίπεδο διεγείρει τη δημιουργία καινούριας μυελίνης (επαναμυελίνωση). Τα αποτελέσματα από τις προκλινικές δοκιμές που έγιναν σε Ελλάδα, Αυστραλία και Ισραήλ ήταν εντυπωσιακά. Παράλυτα ζώα εργαστηρίου κατάφεραν να περπατήσουν ξανά, καθώς αποκαταστάθηκε η φυσιολογική λειτουργία του νευρικού συστήματος.

«Είμαι πολύ αισιόδοξος. Όλες οι προκλινικές δοκιμές υπήρξαν με βάση την τρέχουσα επιστημονική τεκμηρίωση πολύ επιτυχημένες και έχουμε εξασφαλίσει επίσης διεθνή πατέντα. Είμαστε στα πρόθυρα της έναρξης δοκιμών φάσης II στην Αυστραλία και ταυτόχρονα στην Ελλάδα» σημειώνει ο Δρ. Πετράτος εκτιμώντας ότι «οι δοκιμές θα ξεκινήσουν στα μέσα του επόμενου έτους, όταν θα εξασφαλιστούν όλες οι εγκρίσεις από τις Ρυθμιστικές Αρχές. Προσπαθούμε αφενός να διασφαλίσουμε ότι τα σημεία των δοκιμών θα είναι έτοιμα για να υποδεχθούν τους συμμετέχοντες και αφετέρου να έχουμε διαθέσιμο το φάρμακο. Έχουμε εξασφαλίσει όλες τις απαιτούμενες συμβάσεις με τους οργανισμούς έρευνας και παραγωγής φαρμάκων, τις οποίες θα υποβάλουμε στις Ρυθμιστικές Αρχές ».

Στα πλεονεκτήματα της θεραπείας είναι ότι χορηγείται εύκολα από το στόμα, καθώς είναι σε μορφή χαπιού και ότι θα λαμβάνεται παράλληλα με την αγωγή που ήδη παίρνουν οι συμμετέχοντες, χωρίς να χρειαστεί να διακόψουν κανένα φάρμακο (συμπληρωματική θεραπεία). Επιπλέον, το Diaprotectome™ έχει αποδειχθεί ασφαλές για χρήση σε ανθρώπους, καθώς βασίζεται σε γνωστό φάρμακο που χρησιμοποιείται ήδη για τη θεραπεία μιας σπάνιας γενετικής πάθησης σε παιδιά.

«Η διενέργεια επιδημιολογικών και κλινικών ερευνών είναι απαραίτητη προϋπόθεση προς την κατεύθυνση ανεύρεσης λύσεων για την Πολλαπλή Σκλήρυνση» επισημαίνει ο καθηγητής νευρολογίας, Νικόλαος Γρηγοριάδης υπογραμμίζοντας ότι «το καινοτόμο αυτό ερευνητικό πρόγραμμα που παρουσιάστηκε σήμερα σηματοδοτεί και την είσοδο της Ελλάδας στον παγκόσμιο χάρτη των χωρών που καταβάλλουν ουσιαστικές και υψηλού επιπέδου προσπάθειες για τη βελτίωση της αντιμετώπισης των προβλημάτων των Ατόμων με Πολλαπλή Σκλήρυνση».

Τα ίδια τα Άτομα με Πολλαπλή Σκλήρυνση αναμένουν με μεγάλο ενδιαφέρον την έναρξη των Κλινικών Δοκιμών. «Κάποιες φορές η Πολλαπλή Σκλήρυνση είναι φιλική και άλλες μοιάζει σαν να έχουμε απέναντί μας ένα τανκ και εμείς πετάμε πετραδάκια. Τώρα, με το φάρμακο αυτό, ευελπιστούμε ότι τα πετραδάκια θα γίνουν πολεμοφόδια ικανά να ανακόψουν την ανεξέλεγκτη πορεία της ασθένειας» λέει χαρακτηριστικά η Δήμητρα Γκασούκα που ζει με Πολλαπλή Σκλήρυνση εδώ και 22 χρόνια.

Αντίστοιχες κλινικές μελέτες θα πραγματοποιηθούν στη συνέχεια και στις ΗΠΑ. Εάν και εφόσον οι Κλινικές Δοκιμές Φάσης ΙΙ ολοκληρωθούν με επιτυχία, θα συνεχιστούν σε παγκόσμιο επίπεδο, προκειμένου το φάρμακο να λάβει άδεια κυκλοφορίας και να τεθεί σε μαζική παραγωγή.

Λίγα λόγια για την πολλαπλή σκλήρυνση
Η Πολλαπλή Σκλήρυνση είναι μία χρόνια φλεγμονώδης νευρολογική νόσος, που προσβάλει τον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό προκαλώντας εκφυλιστικές αλλαγές που οδηγούν σε νευρολογικά συμπτώματα και συσσώρευση αναπηρίας. Πρόκειται για νόσημα, η σοβαρότητα του οποίου ποικίλλει προκαλώντας ένα ευρύ φάσμα συμπτωμάτων από κατάθλιψη, κόπωση, αταξία και προβλήματα γνωστικά ή όρασης μέχρι δυσκολία στην ομιλία, κινητικά προβλήματα ακόμα και παράλυση. Μάλιστα, είναι η πιο συχνή μη τραυματική αιτία νευρολογικής αναπηρίας σε νεαρούς ενήλικες. Η κοινωνικο-οικονομική επιβάρυνση για τον ασθενή, την οικογένειά του και το σύστημα υγείας είναι τεράστια. Στην Ευρώπη η μέση ετήσια δαπάνη (δημόσια και ιδιωτική) για τη διαχείριση της Πολλαπλής Σκλήρυνσης για κάθε ασθενή ανέρχεται σε 40.303 ευρώ. Σε παγκόσμιο επίπεδο υπολογίζεται ότι πάσχουν από Πολλαπλή Σκλήρυνση περίπου 2,3 εκατομμύρια άνθρωποι. Σήμερα, υπάρχουν 19 εγκεκριμένα φάρμακα κατά της Πολλαπλής Σκλήρυνσης που προσφέρουν ποιότητα ζωής με τον έλεγχο των υποτροπών. Ωστόσο, κανένα από αυτά τα φάρμακα δεν σταματάει ούτε αναστρέφει την εξελικτική πορεία της νόσου. Αυτό το κενό φιλοδοξεί να καλύψει το Diaprotectome™, κάτι που ωστόσο μένει να διαπιστωθεί μέσω κλινικών μελετών.

Πηγή: iatronet.gr

[Ντιανα]

Ευχαριστώ τη Μαρίνα μας που μου το έστειλε
Θα έπαιρνα ευχαρίστως μέρος στη δοκιμή αλλά....ως γνωστόν τελευταία είμαι τόσο τυχερή οπότε επισημαίνω ένα σημείο του άρθρου...

Στόχος είναι να ενταχθούν στη μελέτη  έως και 400 Άτομα με Πολλαπλή Σκλήρυνση σε όλα τα στάδια της νόσου μέχρι επιπέδου EDSS 6 (πλην δηλαδή των ατόμων σε αναπηρικό αμαξίδιο), για τους οποίους επί του παρόντος οι θεραπευτικές επιλογές για τον έλεγχο της εξέλιξης της νόσου είναι περιορισμένες.

[κώστας]

Οι αμαξιδιάκηδες, παίξαμε και χάσαμε!

[ΣοφίαΟ]

Για να προσέξουμε πώς το λέει: ...επί του παρόντος...

[Ντιανα]

Τι λέει ο Ελληνοαυστραλός νευροεπιστήμονας Στίβεν Πετράτος για τη νέα θεραπεία της πολλαπλής σκλήρυνσης

Στην πολλαπλή σκλήρυνση έχει αφιερώσει την ερευνητική του δραστηριότητα ο ομογενής επιστήμονας Στίβεν Πετράτος και αυτό δεν είναι τυχαίο.

Ο παππούς του, έπασχε από τη νόσο. Γεννημένος στην Ελλάδα και μεγαλωμένος στην Αυστραλία, ο Δρ Πετράτος έχει βραβευθεί για τις επιστημονικές του έρευνες και έχει δημοσιεύσεις σε διεθνή επιστημονικά περιοδικά.

Στο εργαστήριο του Τμήματος Νευροεπιστημών του Πανεπιστημίου Monash στη Μελβούρνη, στο οποίο είναι επικεφαλής, μαζί με την ομάδα του, εδώ και αρκετά χρόνια, μελετούν ένα συγκεκριμένο μόριο, για την πολλαπλή σκλήρυνση και τα προκλινικά αποτελέσματα είναι ενθαρρυντικά.

Advertisement
Στόχος είναι η προσπάθεια επιδιόρθωσης των βλαβών που αναπτύσσονται εντός του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος κατά την εξέλιξη της πορείας της πολλαπλής σκλήρυνσης.

Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μία χρόνια φλεγμονώδης νευρολογική νόσος, που προσβάλει τον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό, προκαλώντας εκφυλιστικές αλλαγές που οδηγούν σε νευρολογικά συμπτώματα και συσσώρευση αναπηρίας.

Σε παγκόσμιο επίπεδο υπολογίζεται ότι πάσχουν από πολλαπλή σκλήρυνση περίπου 2,3 εκατομμύρια άνθρωποι. Στην Ελλάδα, η πολλαπλή σκλήρυνση με βάση πρόσφατη φαρμακοεπιδημιολογική μελέτη επηρεάζει περισσότερους από 21.200 ασθενείς με μέση ηλικία διάγνωσης τα 30 έτη.

Οι επιστήμονες καταγράφουν αυξητική τάση στον επιπολασμό και την επίπτωση της νόσου και ερευνούν διάφορους παράγοντες. Όπως εξηγεί στο ΑΠΕ-ΜΠΕ ο καθηγητής Νευρολογίας του ΑΠΘ, Νικόλαος Γρηγοριάδης, ένας λόγος μπορεί να είναι η βελτιωμένη δυνατότητα διάγνωσης που υπάρχει σήμερα σε σχέση με το παρελθόν.

Από την άλλη, ενοχοποιούνται παράγοντες όπως η διατροφή και ο σύγχρονος τρόπος ζωής αλλά με επιγενετικές μεταβολές που μπορεί να υπεισέρχονται στο πέρασμα των χρόνων, περιβαλλοντολογικοί παράγοντες κλπ.

Σήμερα, υπάρχουν 19 εγκεκριμένα φάρμακα κατά της Πολλαπλής Σκλήρυνσης που προσφέρουν ποιότητα ζωής με τον έλεγχο των υποτροπών. Ωστόσο, κανένα από αυτά τα φάρμακα δεν σταματάει ούτε αναστρέφει την εξελικτική πορεία της νόσου, αναφέρουν οι επιστήμονες. Αυτό το κενό φιλοδοξεί να καλύψει το Diaprotectome, κάτι που ωστόσο μένει να διαπιστωθεί μέσω κλινικών μελετών.

Το Diaprotectome έχει αποδειχθεί ασφαλές για χρήση σε ανθρώπους, καθώς βασίζεται σε γνωστό φάρμακο που χρησιμοποιείται ήδη για τη θεραπεία μιας σπάνιας γενετικής πάθησης σε παιδιά, προσθέτουν.

Στα πλεονεκτήματα της θεραπείας είναι ότι χορηγείται εύκολα από το στόμα, καθώς είναι σε μορφή χαπιού και ότι θα λαμβάνεται παράλληλα με την αγωγή που ήδη παίρνουν οι συμμετέχοντες, χωρίς να χρειαστεί να διακόψουν κανένα φάρμακο (συμπληρωματική θεραπεία).

Όπως εξηγεί στο ΑΠΕ-ΜΠΕ ο Στίβεν Πετράτος, «τα πειράματα σε ποντίκια έχουν δείξει ότι η καθημερινή από του στόματος χορήγηση του φαρμάκου Dioprotectome περιορίζει την απομυελίνωση του νωτιαίου μυελού και τον εκφυλισμό των νευρικών ινών μέσω μηχανισμών νευροπροστασίας στο πλαίσιο της νευροφλεγμονής. Επιπλέον, τα ποντίκια που παρουσίασαν κορυφαία νευρολογικά συμπτώματα, συμπεριλαμβανομένης της παράλυσης, ανέκαμψαν και μπόρεσαν να περπατήσουν ξανά. Αποδείξαμε ότι η ανάρρωση συνέπεσε με επαναμυελίνωση». Σύμφωνα με τα ευρήματα των επιστημόνων, το φάρμακο αυτό προάγει την επαναμυελίνωση των κυττάρων του κεντρικού νευρικού συστήματος.

Advertisement
Ο κ. Πετράτος βρίσκεται αυτό το διάστημα στην Ελλάδα και έχει συναντήσεις με εκπροσώπους της Πολιτείας και επιστημονικούς φορείς για την ανάπτυξη κλινικών μελετών και στην Ελλάδα, που αναμένεται να ξεκινήσουν στα μέσα του επόμενου έτους.

«Είμαστε στα πρόθυρα της έναρξης δοκιμών φάσης II στην Αυστραλία και ταυτόχρονα στην Ελλάδα», σημειώνει ο Δρ Πετράτος εκτιμώντας ότι «οι δοκιμές θα ξεκινήσουν στα μέσα του επόμενου έτους, όταν θα εξασφαλιστούν όλες οι εγκρίσεις από τις Ρυθμιστικές Αρχές. Αυτή τη στιγμή γράφουμε και προετοιμάζουμε ρυθμιστικά έγγραφα που πρέπει να υποβληθούν στην TGA στην Αυστραλία και στον EMA στην Ευρώπη. Μόλις εγκρίνουν τις δοκιμές, τότε αναμένουμε να ξεκινήσουμε την πρόσληψη συμμετεχόντων». Εξηγεί ότι «η νέα θεραπεία θα περιλαμβάνει όλους τους ανθρώπους που ζουν με πολλαπλή σκλήρυνση, αλλά θέλουμε να προσλάβουμε πολλούς συμμετέχοντες με πρωτοπαθή και δευτεροπαθή προοδευτική ΠΣ για να αποδείξουμε την αποτελεσματικότητα στις αλλαγές στη γνωστική λειτουργία και την κόπωση».

Από την πλευρά του ο κ. Γρηγοριάδης αναφέρει ότι το υπό σύσταση Εθνικό Δίκτυο για την Πολλαπλή Σκλήρυνση όπως αυτό σχεδιάστηκε από την Ελληνική Ακαδημία Νευροανοσολογίας (ΕΛΛ.Α.ΝΑ.) και το Κέντρο Πολλαπλής Σκλήρυνσης της Β’ Νευρολογικής Κλινικής του ΑΠΘ στο Νοσοκομείο ΑΧΕΠΑ, αναμένεται να διευκολύνει τη διενέργεια αυτής όπως και άλλων κλινικών μελετών για τη νόσο στην Ελλάδα.

Σημειώνει ότι στη συγκεκριμένη μελέτη θα ενταχθούν κέντρα από όλη την Ελλάδα στη βάση του ενδιαφέροντος που θα επιδείξουν οι θεράποντες ιατροί αυτών των κέντρων. «Ενδιαφέρει να συμμετέχουν όσο περισσότερα κέντρα γίνεται προκειμένου να υπάρχει εκπροσώπηση όσον αφορά τα ‘Ατομα με Πολλαπλή Σκλήρυνση από όλη την Ελλάδα. Κάτι τέτοιο αυξάνει την αξιοπιστία της μελέτης. Προγραμματίζεται να ενταχθούν 400 ασθενείς και τα κριτήρια θα καθοριστούν στο πρωτόκολλο του οποίου η συγγραφή ολοκληρώνεται αυτήν την περίοδο», τονίζει στο ΑΠΕ-ΜΠΕ.

Οι επιστήμονες αναμένουν οφέλη αναφορικά με την εξέλιξη της αναπηρίας των ασθενών και κυρίως, όσον αφορά τη γνωστική λειτουργία και την κόπωση ως πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία, αλλά και την εξέλιξη της αναπηρίας, ποιότητα ζωής και αναφορές των ίδιων των ασθενών σχετικά με την κατάσταση τους.

Ο κ. Πετράτος, εξηγεί ότι «μετά από μια επιτυχημένη δοκιμή φάσης 2, θα χρειαστεί η διεξαγωγή μιας πολύ μεγάλης κλίμακας πολυκεντρική δοκιμή φάσης III, η οποία θα συγκρίνει αυτό το φάρμακο με άλλα φάρμακα που δοκιμάζονται επί του παρόντος για την εξέλιξη της ΠΣ. Αυτές οι δοκιμές μπορεί να διαρκέσουν πάνω από 2 χρόνια για να αποκτήσουμε έγκυρα και αξιόπιστα αποτελέσματα, τα οποία θα απαιτήσουν από τους ρυθμιστικούς φορείς να καταχωρίσουν το φάρμακο για κυκλοφορία στην αγορά».

Πηγή: ΑΠΕ-ΜΠΕ

[Ντιανα]

Θέλω να επισημάνω δύο σημεία:

τα πειράματα σε ποντίκια έχουν δείξει ότι η καθημερινή από του στόματος χορήγηση του φαρμάκου Dioprotectome περιορίζει την απομυελίνωση του νωτιαίου μυελού και τον εκφυλισμό των νευρικών ινών μέσω μηχανισμών νευροπροστασίας στο πλαίσιο της νευροφλεγμονής. Επιπλέον, τα ποντίκια που παρουσίασαν κορυφαία νευρολογικά συμπτώματα, συμπεριλαμβανομένης της παράλυσης, ανέκαμψαν και μπόρεσαν να περπατήσουν ξανά. Αποδείξαμε ότι η ανάρρωση συνέπεσε με επαναμυελίνωση». Σύμφωνα με τα ευρήματα των επιστημόνων, το φάρμακο αυτό προάγει την επαναμυελίνωση των κυττάρων του κεντρικού νευρικού συστήματος.

Και...
Εξηγεί ότι «η νέα θεραπεία θα περιλαμβάνει όλους τους ανθρώπους που ζουν με πολλαπλή σκλήρυνση, αλλά θέλουμε να προσλάβουμε πολλούς συμμετέχοντες με πρωτοπαθή και δευτεροπαθή προοδευτική ΠΣ για να αποδείξουμε την αποτελεσματικότητα στις αλλαγές στη γνωστική λειτουργία και την κόπωση».